وافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية "FDA"، على العلاج الجيني لشركة BioMarin لمرضى الهيموفيليا A الحاد، حسبما ذكرت الشركة، ما يمنح المرضى المصابين باضطراب النزيف الوراثي بديلاً عن الحقن المنتظم لبروتينات الدم المفقودة.
لقد كلف العلاج لمرة واحدة، 2.9 مليون دولار، أظهرت نتائج التجارب المحورية أن العقار الجديد قلل من أحداث النزيف، وقالت الشركة إنها ستشمل ضمانًا لشركات التأمين الصحي.
وأوضحت شركة بيومارين BioMarin إن معظم المشاركين في الدراسة استمروا في الاستجابة للعلاج الجيني خلال العام الثالث وما بعده، وسيستمرون في مراقبتهم لمدة 15 عامًا، تستخدم العلاجات الجينية فيروسًا معطلًا لتوصيل الجينات المطلوبة، وسيقوم الجهاز المناعي بالتعرف على جرعة ثانية من العلاج والتخلص منها.
وقالت الشركة إنها ستقدم لجميع شركات التأمين الصحي الأمريكية "ضمانًا" ، تسدد بموجبه تكلفة الجملة إذا لم يستجب المريض
ووفقا لما ذكره موقع وكالة رويترز، إن العقار الجديد هو العلاج الأول لاستبدال الجينات للشكل الأكثر شيوعًا من مرض الهيموفيليا، مما يتيح للمرضى وسيلة للتخلي عن أو تقليل الحاجة إلى العلاج مدى الحياة ببروتينات العامل اللازمة للمساعدة في تجلط الدم أو بجرعات شهرية من عقار مضاد جديد.
قال جويل بيتي، كبير محللي الأبحاث، إن الموافقة كانت متوقعة على نطاق واسع، حيث يعمل العقار الجديد، الذي يتم تصنيعه في منشأة الشركة في كاليفورنيا، من خلال تقديم نسخة وظيفية من الجين المفقود الذي من شأنه أن يساعد مرضى الهيموفيليا أ على صنع بروتين تخثر الدم المعروف باسم العامل الثامن.
وأضاف بيتي: "من المحتمل أن يكون إطلاق العقار الجديد بطيئًا بعض الشيء في البداية، لأن هناك بالفعل بعض خيارات العلاج الفعالة في السوق، ولكن من المرجح أن تصبح الجرعات لمرة واحدة طويلة المدى جذابة لكثير من المرضى".
تمت الموافقة على العقار الجديد للهيموفيليا A في الاتحاد الأوروبي العام الماضي، ويباع تحت نفس الاسم التجاري.
قالت الشركة، إنها تتوقع أن يكون حوالي 2500 من حوالي 6500 بالغ يعيشون مع الهيموفيليا A الشديدة في الولايات المتحدة مؤهلين لتلقي العقار الجديد بهذه الموافقة المبدئية، يوجد حوالي 16000 مريض في الولايات المتحدة مصاب بالهيموفيليا A حيث يفتقدون العامل الثامن بروتين التخثر.
