تيساجنليكلوسيل

تيساجنليكلوسيل المُسوّق بإسم "كيمرايه" هوعلاج مكون من " كار-تي سيل " من الخلايا التائية ويستخدم لعلاج سرطان الخلايا البائية الليمفاوي الحادّ في الدم . حيث أصبح أول علاج جيني أقرته مؤسسة الغذاء والدواء في الولايات الأمريكية المتحدة في أغسطس 2017 . ويرجع السبب في الكثير من سرطانات الدم للنموغير المسيطر عليه من الخلايا البائية . تمتلك الخلايا البائية على سطحها بروتين يسمى "سي دي19" . يتم في عملية المعالجة هذه أخذ خلايا تائية من المريض ثم يتم معالجتها لتصبح تعمل على مهاجمة الخلايا البائية . وتقتل هذه المعالجة الخلايا البائية السرطانية لكنها تقتل ايضاً الخلايا البائية الطبيعية التي تعتبر جزء من جهاز المناعة الدفاعي في الجسم . لقد تم تطويره في جامعة بنسلفانيا وتم ترويجه تجارياً من قبل شركة نوفارتس . حيث يتم اعطاؤه بجرعة علاجية احادية تبلغ تكلفتها 475,000 دولار أمريكي . ونطقت شركة نوفارتس بأنها تعد اقل تكلفة من بعض عمليات زراعة نخاع العظم . كما نطقت نوفارتس بأنها لن تأخذ لقاءاً مالياً من السقمى الذين لن يستجيبوا للعلاج.

التاريخ

تم تطوير المعالجة هذه من قبل مجموعة ترأسها "كارل اتش. جوني" في جامعة بنسلفانيا وتم ترخيصها لنوفارتس .

في نيسان عام 2017 ، وقع تقدم تقني مفاجئ في الفهم لتصميم المعالجة هذه من قبل مؤسسة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج لمفومة الخلايا البائية المنتشرة غير المستجيبة أوالمنتكسة .

في تموز عام 2017 ، وصت اللجنة الاستشارية لمؤسسة الغذاء والدواء بالاجماع بأن تكون الوكالة الموافق عليها من قبلها لعلاج سرطان الخلايا البائية بالدم في السقمى الذين لم يستجيبوا بشكل كافٍ لطرق المعالجة الاخرى أولديهم انتكاسات .

في آب عام 2017 ، منحت مؤسسة الغذاء والدواء الموافقة على استخدام تيساجنليكلوسيل في علاج سقمى ابيضاض الارومات اللمفاوية الحاد . وفقاً لما نطقته نوفارتس فإنه سيتم اعطاء هذا العلاج في مراكز طبية محددة حيثقد يكون هناك كادر طبي مدرب وقادر على التعامل مع التفاعلات المحتملة لهدا العلاج الجديد من نوعه.

التصنيع

خلال عملية 22 يوم تم تعديل العلاج وفقاً لحالة جميع مريض على حدا ليناسبه . وقد تم تعديل الخلايا التائية المأخوذة من المريض باستخدام فايروس بحيث يقوم بإدخال جينات تنقل شيفرة مستقبل المستضد الخيمري (CAR) إلى داخل الحمض النووي للخلايا التائية لتصبح قادرة على التعهد على خلايا سرطان الدم . بحيث تقوم باستخدام ميدان التنبيه المشهجر 4-1BB في ال CAR لتحسين الاستجابة.

تجارب سريرية

لقد دخلت في الطور الثاني من الدراسة السريرية لعلاج سرطان الخلايا البائية الليمفاوي الحاد الناكس . وقد تم ملاحظة عرض جانبي متكرر وهومتلازمة افراز السيتوكين.

اقرأ ايضا

BLA 125646 Tisagenlecleucel - Novartis Briefing document to FDA ODAC

إخلاء مسؤولية طبية

مراجع

^ "FDA approval brings first gene therapy to the United States". FDA - U.S. Food & Drug Administration. U.S. Department of Health and Human Services. مؤرشف من الأصل في 24 أبريل 2019. اطلع عليه بتاريخ 31 أغسطس 2017.
↑ "BLA 125646 Tisagenlecleucel - Novartis Briefing document to FDA ODAC" (PDF). مؤرشف من الأصل (PDF) في 26 أبريل 2019.
^ F.D.A. Approves First Gene-Altering Leukemia Treatment, Costing $475,000, By DENISE GRADY, New York Times, AUG. 30, 2017 نسخة محفوظة 28 يناير 2018 على مسقط واي باك مشين.
^ F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment, By DENISE GRADY, New York Times, JULY 12, 2017 نسخة محفوظة 22 نوفمبر 2017 على مسقط واي باك مشين.
^ "Novartis gets second CAR-T candidate FDA 'breakthrough' tag". www.fiercebiotech.com. Fierce Biotech. مؤرشف من الأصل في 26 فبراير 2019.
↑ Ledford, Heidi (12 July 2017). "Engineered cell therapy for cancer gets thumbs up from FDA advisers". Nature (باللغة الإنجليزية). doi:10.1038/nature.2017.22304. مؤرشف من الأصل في 15 ديسمبر 2019.
↑ "FDA Panel Backs Novartis' Pioneering New Cancer Gene Therapy". New York Times. 12 July 2017. مؤرشف من الأصل في 16 يوليو2017 – عبر NYTimes.com.
^ Stein, Rob (2017-07-12). Living Drug' That Fights Cancer By Harnessing The Immune System Clears Key Hurdle". الإذاعة الوطنية العامة. مؤرشف من الأصل في 08 فبراير 2018. اطلع عليه بتاريخ 13 يوليو2017.
^ "FDA approval brings first gene therapy to the United States". إدارة الغذاء والدواء. مؤرشف من الأصل في 24 أبريل 2019. اطلع عليه بتاريخ 06 سبتمبر 2017.
^ Grady, Denise. "F.D.A. Approves First Gene-Altering Leukemia Treatment, Costing $475,000". نيويورك تايمز. مؤرشف من الأصل في 08 يوليو2018. اطلع عليه بتاريخ 06 سبتمبر 2017.
^ "FDA Panel Unanimously Recommends Approval for Novartis' CAR T-Cell Therapy CTL019". GEN. GEN Genetic Engineering & Biotechnology News. مؤرشف من الأصل في 18 أغسطس 2018.
^ "Determine Efficacy and Safety of CTL019 in Pediatric Patients With Relapsed and Refractory B-cell ALL". clinicaltrials.gov. مؤرشف من الأصل في 29 مارس 2019.