مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك)

مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك) هوعلاج جيني حديث لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى . تم تطويره من قبل Spark Therapeutics ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا . هذا هوالعلاج الجيني الأول الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير.

ويعد لوكستورنا أول علاج جيني يستهدف سقماً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج السقمى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم عن حدوث طفرات في جين (RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف

دراسة سريرية

بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا تم من خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع والتنقل في مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، ولوحظ حتى الرؤية تحسنت لدى السقمى الذين استخدموا المستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة، ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (اعتام عدسة العين)، ازدياد ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية. وتبقى المنافع المرجوة من مستحضر لوكستورنا تفوق المخاطر المحتملة.

التواجد الحالي

جرى تسجيل مستحضر لوكستورنا في الجهات الرقابية المرجعية في جميع من أميركا والإتحاد الأوروبي في أواخر عام 2018، وبناء على ذلك واففت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية على تسجيل عقار لوكستورنا وهوأول عقار جيني لعلاج فقدان البصر ويتوفر هذا العقار الجيني في مستشفى الملك فيصل المجالي ومركز الابحاث بالرياض حيث تعد المملكة العربية السعودية خامس دوله على مستوى العالم توفر هذا العلاج

الكيمياء والانتاج

المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتيجين نيبارفوفيك) هي فيروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جين (RPE65) عقب الحقن، يتم نقل هذا الجين إلى خلايا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعهد على الضوء، ما يتيح للشبكية إنتاج البروتينات الضرورية للرؤية، ولا يتسبب الفيروس المُستخدم لنقل الجين بأي سقم للبشر، ويتم إعطاء لوكستورنا في المستشفى تحت التخدير في غرفة العمليات من قبل جراحين متخصصين في جراحة الشبكية، ويأخذ المريض جرعة واحدة في جميع عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتينستة أيام على الأقل، ويحقن المستحضر مباشرة تحت الشبكية.

التاريخ

عمل الباحثان المتزوجان جان بينيت وألبرت ماجوير، من بين آخرين، على مدى عقود في دراسات العمى الخلقي، وبلغت ذروتها بالموافقة على علاج جديد، لوكستورنا .

منحت حالة الدواء اليتيم لداء الليبر الخلقي والتهاب الشبكية الصباغي . تم تقديم طلب ترخيص بيولوجي إلى إدارة الأغذية والعقاقير في يوليو2017 مع مراجعة الأولوية . تم نشر نتائج الفترة الثالثة من التجارب السريرية في أغسطس 2017. في 12 أكتوبر 2017 ، أوصت لجنة استشارية رئيسية لإدارة الغذاء والدواء (FDA) ، المؤلفة من 16 خبيرًا، بالإجماع بالموافقة على العلاج. وافقت إدارة الاغذية والعقاقير الأمريكية المخدرات في 19 ديسمبر 2017. بموافقة، تلقى Spark Therapeutics قسيمة مراجعة أولوية سقم الأطفال .

سقطت أول عملية بيع تجاري لـ فورتيجين نيباروفوفيك - وهي الأولى لأي منتج لعلاج الجينات في الولايات المتحدة - في مارس 2018. تم الإعلان عن ثمن العلاج بمبلغ 425,000 دولار لكل عين.

المراجع

^ "Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) label" (PDF). FDA. December 2017. مؤرشف من الأصل (PDF) في 26 يناير 2018. اطلع عليه بتاريخ 31 ديسمبر 2017.
^ "Spark's gene therapy for blindness is racing to a historic date with the FDA". Statnews.com.تسعة October 2017. مؤرشف من الأصل في ثلاثة سبتمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 09 أكتوبر 2017.
^ Clarke,Reuters, Toni. "Gene Therapy for Blindness Appears Initially Effective, Says U.S. FDA". Scientific American (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل فيسبعة سبتمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 12 أكتوبر 2017.
↑ "First Gene Therapy For Inherited Disease Gets FDA Approval". NPR.org (باللغة الإنجليزية). 19 Dec 2017. مؤرشف من الأصل فيسبعة نوفمبر 2019.
^ www.alarabiya.net https://web.archive.org/web/20191107190255/https://www.alarabiya.net/ar/saudi-today/2019/10/06/-%D8%A7%D9%84%D8%BA%D8%B0%D8%A7%D8%A1-%D9%88%D8%A7%D9%84%D8%AF%D9%88%D8%A7%D8%A1-%D8%AA%D8%AC%D9%8A%D8%B2-%D8%A3%D9%88%D9%84-%D8%B9%D9%82%D8%A7%D8%B1-%D8%AC%D9%8A%D9%86%D9%8A-%D9%84%D9%81%D9%82%D8%AF%D8%A7%D9%86-%D8%A7%D9%84%D8%A8%D8%B5%D8%B1-%D8%A7%D9%84%D9%88%D8%B1%D8%A7%D8%AB%D9%8A. مؤرشف من الأصل فيسبعة نوفمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 07 نوفمبر 2019. مفقود أوفارغ |title= (مساعدة)
↑ https://web.archive.org/web/20191107190255/https://www.alarabiya.net/ar/saudi-today/2019/10/06/-%D8%A7%D9%84%D8%BA%D8%B0%D8%A7%D8%A1-%D9%88%D8%A7%D9%84%D8%AF%D9%88%D8%A7%D8%A1-%D8%AA%D8%AC%D9%8A%D8%B2-%D8%A3%D9%88%D9%84-%D8%B9%D9%82%D8%A7%D8%B1-%D8%AC%D9%8A%D9%86%D9%8A-%D9%84%D9%81%D9%82%D8%AF%D8%A7%D9%86-%D8%A7%D9%84%D8%A8%D8%B5%D8%B1-%D8%A7%D9%84%D9%88%D8%B1%D8%A7%D8%AB%D9%8A. مؤرشف من الأصل فيسبعة نوفمبر 2019. مفقود أوفارغ |title= (مساعدة)
^ «الغذاء والدواء» توافق على أول عقار جيني لعلاج فقدان البصر - أخبار السعودية | صحيفة عكاظ نسخة محفوظةسبعة نوفمبر 2019 على مسقط واي باك مشين.
^ YouTube نسخة محفوظة 17 ديسمبر 2019 على مسقط واي باك مشين.
^ أخبار السعودية op Twitter: "أول عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي LUXTURNA يتوفر بمستشفى الملك فيصل المجالي ومركز الابحاث بالرياض..كأول مركز بالشرق الأوسط وتعد المملكة خامس... نسخة محفوظةخمسة نوفمبر 2019 على مسقط واي باك مشين.
^ الرياض, واس- (2019-10-06). "أول علاج جيني لمن يعانون من فقدان البصر الوراثي". Madina. مؤرشف من الأصل فيسبعة أكتوبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 07 نوفمبر 2019.
^ "FDA approves Spark's gene therapy for rare blindness pioneered at CHOP - Philly". Philly.com. مؤرشف من الأصل في 29 مايو2019. اطلع عليه بتاريخ 24 مارس 2018.
^ "Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight". adisinsight.springer.com (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 22 أكتوبر 2018.
^ Ricki Lewis, PhD (October 13, 2017). "FDA Panel Backs Gene Therapy for Inherited Blindness". Medscape. مؤرشف من الأصل في 15 نوفمبر 2019.
^ "Press Release - Investors & Media - Spark Therapeutics". Ir.sparktx.com. مؤرشف من الأصل في 07 ديسمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 09 أكتوبر 2017.
^ Lee, Helena; Lotery, Andrew (2017). "Gene therapy for RPE65 -mediated inherited retinal dystrophy completes phase 3". The Lancet. 390 (10097): 823–824. doi:10.1016/S0140-6736(17)31622-7. PMID 28712536.
^ "Landmark Therapy to Treat Blindness Gets One Step Closer to FDA Approval". Bloomberg.com. 2017-10-12. مؤرشف من الأصل في 22 أكتوبر 2018. اطلع عليه بتاريخ 12 أكتوبر 2017.
^ "Spark grabs FDA nod for Luxturna, a breakthrough gene therapy likely bearing a pioneering price". FiercePharma (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل فيسبعة يوليو2019.
^ "The anxious launch of Luxturna, a gene therapy with a record sticker price". STAT (باللغة الإنجليزية). 2018-03-21. مؤرشف من الأصل في 23 سبتمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 24 مارس 2018.
^ Tirrell, Meg (3 January 2018). "A US drugmaker offers to cure rare blindness for $850,000". CNBC. مؤرشف من الأصل فيثمانية سبتمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 03 يناير 2018.