أوناسمنوجين أبيبارفوفك
عودة للموسوعةأوناسمنوجين أبيبارفوفك (بالإنجليزية: Onasemnogene abeparvovec) (INN), أوكما يعهد باسم الشائع AVXS-101 والمسوق تحت الاسم التجاري زولجنسما, هوعلاج جيني يستعمل في علاج اضطراب عصبي عضلي شديد اسمه ضمور العضلات الشوكي والذي يعود سببه طفرة في والذي بدوره يقلل بشكل كبير من كمية بروتين SMN1 الضروري لبقاءالأعصاب الحركية.
أوناسمنوجين أبيبارفوفك دواء بيولوجي يتكون من قفيصة فيروس مرتبط بالغدانية مكملة-ذاتيا والتي تحتوي على جين محور لبروتين SMN1 مع محفزات. يعطى الدواء وريديا أوداخل القراب.
يُعتقد حتى جرعة واحدة من الدواء سيكون لها تأثير دائم طوال حياة المريض.
طورت شركة AveXis للتقانات الحيوية هذا الدواء، وهي شركة فرعية لنوفارتس، استنادا إلى اكتشاف سابق من قبل الباحثين الفرنسيين. في 24 مايو2019، رخص استعماله في الولايات المتحدة للأطفال الذين تقل أعمارهم عن السنتين. ثمنه الذي أعرب عنه يبلغ 2.125 مليون دولار أمريكي.
المصادر
- ^ "Onasemnogene abeparvovec - AveXis - AdisInsight". adisinsight.springer.com (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 25 مايو2019. اطلع عليه بتاريخ 06 أكتوبر 2018.
- ^ "Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1 | Novartis". Novartis (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل فيسبعة يوليو2019. اطلع عليه بتاريخ 04 ديسمبر 2018.
- ^ "Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc. | Novartis". Novartis (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل فيتسعة سبتمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 06 أكتوبر 2018.
- ^ "AveXis receives FDA approval for Zolgensma®, the first gene therapy for paediatric patients with SMA". SMA Europe (باللغة الإنجليزية). 2015-05-25. مؤرشف من الأصل في 24 مايو2019. اطلع عليه بتاريخ 25 مايو2019.
- ^ "FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality". إدارة الغذاء والدواء (الولايات المتحدة) (باللغة الإنجليزية). 2019-05-24. مؤرشف من الأصل في 1 سبتمبر 2019. اطلع عليه بتاريخ 24 مايو2019.
- ^ هيئة أميركية تجيز أغلى دواء في التاريخ بأكثر من مليوني دولار نسخة محفوظة 25 مايو2019 على مسقط واي باك مشين.
التصنيفات: أدوية تجريبية, أدوية لم يصنفها نظام التصنيف الكيميائي العلاجي التشريحي, أدوية يتيمة, اكتشاف الدواء, ضمور العضلات الشوكي, علاج جيني, علاجات اختراقية, صفحات بها مراجع بالإنجليزية (en), قالب أرشيف الإنترنت بوصلات واي باك, مقالات يتيمة منذ مايو 2019, جميع المقالات اليتيمة, مقالات يتيمة (دواء), جميع المقالات التي بحاجة لصيانة, صفحات تستخدم خاصية P665, صفحات بها بيانات ويكي بيانات, صفحات تستخدم قالب:معلومات دواء مع وسائط غير معروفة, مقالات تحتوي نصا بالإنجليزية, بوابة صيدلة/مقالات متعلقة, بوابة تقانة حيوية/مقالات متعلقة, جميع المقالات التي تستخدم شريط بوابات, صفحات تستخدم خاصية P231, صفحات تستخدم خاصية P662, معرفات مركب كيميائي
